Glybera, das weltweit erste Medikament für seltene genetische Erkrankungen, ist seit dem 01. November 2014 auf dem Markt. Pro Injektion wird die Ampulle dann 53.781 Euro kosten. Für die insgesamte Behandlung eines an der Stoffwechselstörung Lipoproteinlipase Defizienz leidenden Krankheit, kommt man dann auf einen Preis von 1,1 Millionen Euro.
42 Injektionen á 21 Ampullen
Die Patienten haben eine Erkrankung, die sich folgendermaßen auswirkt: er kann die Fette aus der Nahrung nicht auswerten. Das LPL Enzym kann somit nicht richtig arbeiten, weil ja das LPL Gen defekt ist. Betroffene haben dann extreme Bauchschmerzen bis hin zu Bauchspeicheldrüsenentzündungen. Und die kann bekanntlich sehr schmerzhaft sein.
Glybera ersetzt eben genau dieses fehlende Gen und der Körper kann das Fett wieder richtig aufnehmen und verarbeiten. Die EU Kommission hat dieses Medikament, erst einmal für fünf Jahre zugelassen, danach werde man weiter sehen. Nur ein geschulter Arzt darf dieses Medikament seinem Patienten verabreichen.
Medikament zur Gentherapie
Gentherapie ist zwar immer noch umstritten und bis lang war dies nur in China möglich. Glybera ist auch nur für Ausnahmepatienten gedacht. Die Firma Uniqure, welches das Medikament herstellt, möchte noch weitere Zulassungen, für verschiedene Länder beantragen. Solange es einem Menschen hilft, ist es auch egal, was das Medikament kostet. Und sei es auch das teuerste der Welt.
